A notícia da descoberta de um novo tratamento para ELA – Esclerose Lateral Amiotrófica chega para trazer esperança para muitas pessoas.
Essa é uma das doenças neuromusculares mais graves, pois chega a um ponto em que a pessoa perde totalmente as funções musculares, podendo passar anos em estado vegetativo.
Até então, a doença não tinha cura. Mas, cientistas italianos testaram um medicamento que desacelerou e reverteu a progressão clínica da doença.
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O novo tratamento para ELA
A doença afeta pacientes com a mutação genética SOD1, e são aproximadamente 168 mil pessoas em todo o mundo, já diagnosticados.
Esse novo tratamento, além de desacelerar e reverter a progressão da doença, pode dar expectativa de vida de 20 anos aos pacientes, melhorando sua qualidade de vida.
A pesquisa foi publicada no New England Journal of Medicine e assinada pelo professor Adriano Chiò, diretor do Centro Regional de Especialistas em ELA do Hospital Molinette da Cidade da Saúde de Turim.
O tratamento para ELA pode ser feito com um medicamento chamado Tofersen, que já está sendo desenvolvido.
Os pacientes tratados experimentaram uma desaceleração no declínio da função clínica e respiratória e uma melhora na qualidade de vida, medidas-chave para as pessoas que vivem com essa doença.
O medicamento Tofersen é um oligonucleotídeo antisense (ASO) que atua seletivamente no RNA mensageiro, bloqueando a síntese da proteína alterada.
Ele é administrado por punção lombar com alto nível de tolerabilidade. O efeito positivo da terapia é evidente durante o primeiro ano de tratamento e persiste ao longo do tempo.
Só para ter uma ideia, atualmente, a expectativa média de vida das pessoas com ELA é de três a cinco anos a partir do início dos sintomas.
O que é a ELA?
A Esclerose Lateral Amiotrófica tem um processo degenerativo e destrutivo dos neurônios motores, as células nervosas que gerenciam a mobilidade voluntária.
No início, a doença se manifesta com a paralisia de uma parte do corpo que, dentro de algumas semanas ou meses, se estende por outros órgãos, a ponto de induzir um estado de paralisia total.
Além de paralisar os quatro membros, a ELA passa a envolver, geralmente ao longo de alguns anos, a fala, deglutição e respiração.
A idade média de aparecimento da doença varia entre os 50 e os 70 anos e a hipótese é que exista uma predisposição genética, constatada em cerca de 5-10% dos casos. No entanto, outros fatores não conhecidos até o momento também podem favorecer seu aparecimento.
Fonte: In Salute News/Só Notícia Boa
